Anemia falciforme: nova técnica promete ajudar no tratamento da doença; conheça

No Brasil, a anemia falciforme atinge entre 60 mil e 100 mil pessoas, de acordo com o Ministério da Saúde. A doença genética, mais comum entre a população negra, é bem incidente no Brasil, mas, felizmente, passa por grandes avanços em seu tratamento, principalmente graças a uma nova técnica de edição genética conhecida como CRISPR.

Recentemente, medicamentos com base nesse método (saiba mais abaixo) foram liberados para serem comercializadas por agências reguladoras do Reino Unido e dos Estados Unidos. No Brasil, no entanto, ainda não há um prazo definido para a chegada da novidade.

Anemia falciforme no Brasil

Por aqui, Bahia, Maranhão e Acre são os estados de maior incidência. Entre 2014 e 2022, o Brasil registrou uma média anual de 1 092 novos casos, diagnosticados através do Programa Nacional de Triagem Neonatal.

Entre 2014 e 2019, a maior parte dos pacientes com a doença morreu na segunda década da vida, segundo indicadores do Sistema de Informações de Mortalidade do Sistema Único de Saúde (SUS). 

A doença é caracterizada pela deformação dos glóbulos vermelhos do sangue. Essas células, também chamadas de hemácias, são responsáveis principalmente pelo transporte de oxigênio no organismo.

Quando saudáveis, elas apresentam aspecto arredondado. Já nos pacientes com a doença, elas assumem forma semelhante a uma meia-lua ou uma foice. Com isso, há uma restrição no fluxo de sangue nos vasos e limitação do fornecimento de oxigênio aos tecidos do corpo, o que traz uma série de sintomas e danos aos órgãos.

Tratamento

Atualmente, o tratamento da doença concentra-se, principalmente, na prevenção e no controle de episódios de dor e outras manifestações. As estratégias incluem, por exemplo, a adoção de comportamentos para evitar a ocorrência de crises, como a ingestão de muita água e a prática de exercícios de alta intensidade.

Certos medicamentos também são importantes, a exemplo dos  analgésicos, anti-inflamatórios, antibióticos (para o caso de infecções bacterianas oportunistas) e hidroxiureia (composto que diminui as crises ocasionadas pela obstrução dos vasos sanguíneos). Todos eles são oferecidos de forma gratuita pelo Sistema Único de Saúde (SUS).

Nos últimos anos, no entanto, houve melhorias no campo da inovação. Recentemente, novas tecnologias, como a da CRISPR, foram ganhando destaque.

O CRISPR basicamente consegue cortar trechos específicos do DNA e, se for o caso, adicionar outros trechos livres de mutações que causam doença. Ela se encaixa dentro das chamadas terapias gênicas, que interferem no nosso código genético.

Nos Estados Unidos, a FDA, agência regulatória do país, aprovou duas terapias gênicas para a anemia falciforme: Casgevy e Lyfgenia, sinalizando um avanço significativo na área. Elas são as primeiras terapias genéticas para a doença falciforme em pacientes com 12 anos ou mais.